Anti-alcoholpil aide aussi les enfants atteints d'autisme?

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Le médicament Baclofène aide de nombreux alcooliques à arrêter de fumer et «la paix dans leur tête" pour revenir. Pourrait un dispositif similaire peut également aider les enfants autistes? Les résultats préliminaires avec un médicament apparenté au baclofène sont encourageants. Malgré ces réalisations, cependant, les fabricants ont peu confiance dans le produit. Règlements bien intentionnés et les forces du marché, il est difficile d'apporter ces médicaments sur le marché. Y at-il un avenir pour ce médicament?

Le baclofène et l'autisme, un médicament prometteur?

En 2006, une jeune femme autiste a été transporté à l'hôpital. Jenny Roberts n'a pas empêché de se rendre. Son système digestif a été battu sur la creuse, et elle avait besoin d'aide rapide. À l'hôpital, les médecins lui ont donné le baclofène, un médicament qui contrecarre les attaques spasmodiques. Le médicament a fonctionné, et les vomissements arrêté. Mais il se est passé quelque chose d'autre ...

La mère de Jenny, Kathy sait comment sa fille peut devenir stressé par son trouble autistique. Les personnes autistes ont des difficultés à filtrer les incitations qu'ils reçoivent à l'intérieur. Souvent, ils se laisser submerger par ces stimuli. Elle décrit que «comme si Jenny est pas à l'aise dans sa peau, et en essayant de ramper hors." Mais 24 heures après Jenny baclofène a été administré, Kathy a vu le changement déjà. Jenny semblait être plus calme, plus à l'aise dans sa peau.

Kathy a immédiatement appelé Mark Bear on. Mark Bear est un professeur de neurosciences et co-fondateur d'une société pharmaceutique. Cette société, Mer faire des recherches sur des traitements pour l'autisme et autres troubles du développement. Elle a dit à propos de Jenny Ours. Elle se demande si ce médicament peut être plus autiste enfants pourraient aider? Un peu plus tard, une nouvelle ligne de la recherche une réalité.

Baclofène: ancienne façon, de nouvelles applications

Le baclofène est pas un nouveau médicament. Il a été utilisé depuis les années vingt utilisés pour réduire les spasmes musculaires. Récemment, le médicament a nouveau sous le feu des projecteurs. En 2009 selon le médecin français Olivier Ameisen que le baclofène l'avait guéri d'années de dépendance à l'alcool. Dans le livre, la fin de mon addiction ne compte Ameisen de son effort de réhabilitation réussie. Depuis ce temps, la recherche se fait au baclofène comme un remède à l'alcoolisme. Les premiers résultats sont prometteurs.

Peut-être baclofène fonctionne si bien parce qu'il inhibe le stress et l'anxiété. Dans cet aspect, la force exercée sur celui de l'alcool, et le valium. Contrairement à l'alcool et de valium baclofène, cependant, ne donne aucune intoxication. Pendant toutes les années que le baclofène est sur le marché, il n'a pas encore prouvé addictif. Addicts qui ont à faire sans leur drogue, disent souvent qu'ils ne se sentent pas à l'aise assis dans leur propre peau. Sentir exactement ce que Kathy décrit sa fille Jenny.

Les premiers tests

Mer a décidé d'enquêter si un médicament que le baclofène pourrait aider à réduire le stress que les enfants atteints d'autisme ou du syndrome de l'X fragile que souffrent. Le premier essai était un groupe de 32 enfants autistes. Ils ont reçu l'agent STX209. STX209 est également connu sous le nom arbaclofen. Arbaclofen chimiquement lié au baclofène, mais son fonctionnement est dix fois plus fort.

En Septembre 2010 Mer est venu avec les résultats de cette première étude extérieur. Les enfants qui ont reçu STX209, montré des améliorations significatives dans plusieurs domaines. Ils ont montré un comportement moins retirée, ils étaient moins irritable, et avaient moins de crises de colère. Les effets secondaires ne étaient doux, et la plupart des événements ont disparu spontanément après le dosage a été ajusté. Cependant, cette étude ne avait pas de groupe témoin. Preuves vraiment difficile pour le fonctionnement du STX209 ne était donc pas encore. Néanmoins, les résultats étaient prometteurs.

STX209: Recherche avancée

Après cette première étude, l'intérêt suscité dans STX209. D'autres études suivies. En 2012 il y avait une étude avec 63 enfants atteints du syndrome de l'X fragile. Cette étude a comparé les enfants qui étaient avec STX209 un groupe d'enfants qui ont reçu un placebo. Tant les médecins et les enfants ne savent pas se ils étaient dans le groupe placebo ou le groupe recevant le vrai médicament. L'objectif principal de cette étude était de voir si STX209 l'irritabilité chez les enfants a diminué. Il a été en outre examiné si STX209 a eu un effet sur d'autres choses. Irritabilité n'a pas été significativement améliorée par l'agent. Mais dans d'autres cas STX209 a eu un effet positif notable. Ainsi, les enfants ont montré, entre autres comportements moins problématique.

Les résultats des tests ont eu l'attention d'un grand fabricant de médicaments, Roche. En 2012, Roche a conclu un partenariat avec Bord de mer. En 2013, une étude des enfants autistes montrent des résultats prometteurs à nouveau. 150 enfants ont été divisés en deux groupes. Encore une fois, elle ne savait pas se ils ont reçu un placebo ou une vraie pilule. Aucune amélioration significative n'a été trouvée sur l'objectif principal de l'étude: retiré. Mais dans d'autres domaines l'agent a eu un impact positif. Les jeunes qui étaient STX209 étaient leurs thérapeutes qu'un meilleur fonctionnement évalué. Ceux qui avaient un QI supérieur à 70, également allé de l'avant dans leurs compétences sociales.

Une fin inattendue du STX209?

Jusqu'à présent, les résultats ont été tout à fait parler d'espoir. STX209 serait développé en un médicament ordinaire? Malheureusement, jusqu'à présent, il ne est jamais venu. Les résultats positifs des études ont été obtenus sur des aspects autres que l'aspect que l'étude a été conçue. Pour aggraver les choses, une quatrième étude a constaté aucune amélioration significative. Ce est la raison pour Roche de se retirer de l'étude. Mer, ne est plus soutenu par Roche a affirmé qu'il ne avait pas les ressources financières pour poursuivre l'étude. L'étude a été interrompue mis, et les enfants ne était plus fourni STX209.

Cela a conduit à une tempête de colère et de protestation parmi les parents des enfants participants. Les parents ont commencé une action sur les médias sociaux. Dans une lettre ouverte au directeur de Roche les a plaidé pour la reprise des études sur les effets de STX209. Dans leur désespoir, ils ont écrit même le Congrès américain. Beaucoup de parents étaient très heureux car avec STX209. Leur enfant était capable de faire des choses qu'ils ne avaient pas cru possible. Les choses pour la plupart d'entre nous, la chose la plus naturelle du monde, mais pour un enfant autiste plus spéciale.

Les parents ont été émus aux larmes quand ils ont vu que leur enfant se moquait spontanée lors d'un mariage, ou une attaque de panique soudaine sans elle dans le fauteuil du dentiste pouvait se asseoir. Une mère a dit comme suit: ?? Avec le syndrome de l'X fragile, ce est comme assis dans une boîte, et quelqu'un maintient le couvercle fermé. Le médicament a ouvert le couvercle, et laisser mon fils là-bas ". Lorsque les expériences ont été abandonnées mettre même tout espoir pour ces enfants, au grand désespoir de leurs parents. Retour dans la boîte?

Comment les règlements et les forces du marché se arrêtent parfois de nouveaux développements

Malgré les résultats positifs STX209 était tellement pas encore assez intéressant pour Roche. Cela signifie-t-il encore que ne fonctionne pas si bien? Que le «progrès» qui a vu ses parents, le souhait était le père à la pensée? Pas nécessairement. Tester des médicaments pour les troubles tels que l'autisme et le syndrome de l'X fragile est une question compliquée.

Ces médicaments sont souvent à vie d'ingestion. Ils devraient également être en sécurité dans le long terme. Il ya trop de tests nécessaires pour voir si ce est effectivement le cas. Avant qu'un fabricant autant d'argent dans un sens, alors il veut savoir se il a vraiment quelque chose dans les mains. Et ce est ce disque les résultats sont difficiles à atteindre dans l'autisme et le syndrome de l'X fragile. Changement dans le comportement d'un enfant sont souvent difficiles à capturer dans un cijfertje objectif. Ces troubles se manifestent dans chaque enfant est différent. Ce qu'il ya à venir: les enfants atteints de ces troubles diffèrent également beaucoup dans leur niveau de fonctionnement. Cela rend encore plus difficile de faire une comparaison objective. Comment comparer les progrès d'un enfant de faible fonctionnement permet un câlin pour la première fois, celle d'un enfant de haut-niveau pour la première fois avec l'école ose?

Le développement de médicaments pour ce type de troubles du développement est une affaire coûteuse, risquée et difficile. Bien qu'il y ait peut-être des millions de personnes peuvent être aidés long, les fabricants sont souvent réticents à enquêter sur ces troubles. Ce est probablement ce STX209 est divisé, en dépit des premiers résultats prometteurs.

Des recherches plus poussées?

Est-il fin de l'histoire pour STX209? Pas tout à fait. Peut-être il est après tout une lueur d'espoir pour les parents qui ont vu se épanouir comme leur enfant. Mer a les résultats de la recherche a été revu à nouveau. La fin de 2013, ils ont annoncé que ces résultats ne suggèrent la nécessité de poursuivre l'enquête. Ils espèrent que le plan d'étude différent, donner des résultats plus clairs. Suite, donc ...
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